Fundacja Sanguis – Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne zrzesza osoby chore na hemofilię oraz ich rodziny. Powstała z potrzeby zjednoczenia się pacjentów i ich bliskich, aby wzajemnie się wspierać, pomagać oraz budować poczucie jedności w codziennej walce z chorobą. Naszym celem jest także przełamywanie izolacji i dawanie poczucia, że nikt zmagający się z hemofilią nie jest sam. Jednocześnie Fundacja została powołana w odpowiedzi na niezaspokojone potrzeby środowiska pacjenckiego związane z leczeniem hemofilii w Polsce. Od wielu lat pacjenci nieskutecznie zabiegali o zapewnienie dostępu do skutecznych metod profilaktyki oraz leczenia, które od dawna są standardem w wielu krajach europejskich.
Od dawna staramy się integrować środowisko chorych na hemofilię oraz ich rodziny. Organizujemy spotkania, w których uczestniczy dziesiątki osób. Prowadzimy szerokie działania edukacyjne, walcząc o zdrowie i lepszą przyszłość dla naszych podopiecznych. Zdecydowaliśmy się również prowadzić działalność rzeczniczą, ponieważ wyłącznie system leczenia hemofilii w ramach publicznej ochrony zdrowia jest w stanie odpowiedzieć na potrzeby pacjentów. W ramach tego rodzaju aktywności zabiegamy m.in. o przejrzystość podejmowania decyzji dotyczących kwalifikacji pacjentów do leczenia.
Integralnym elementem naszych działań jest zabieganie o realizację prawa pacjenta do leczenia odpowiadającego aktualnej wiedzy medycznej, w tym o dostęp do terapii podskórnych – mniej inwazyjnych, nowoczesnych, niewymagających wkłuć dożylnych. Podawane w warunkach domowych pozwalają uniknąć częstych wizyt w szpitalu czy poradniach specjalistycznych, znacząco poprawiając jakość życia chorych. Innymi słowy – zabiegamy, żeby nasi podopieczni, w tym nasze dzieci, po prostu mniej cierpiały. Współpracujemy ze środowiskiem ekspertów, który jednoznacznie wspiera te dążenia. W przypadku dzieci na konieczność zapewnienia szerokiego dostępu do terapii podskórnych zwracał uwagę prof. dr hab. Wojciech Młynarski, Prezes Zarządu Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej [1]. W przypadku populacji dorosłych podobną opinię przedstawiła prof. dr hab. Maria Podolak-Dawidziak, Przewodnicząca Grupy Hemostazy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów. Mało tego, kliniczną zasadność zwiększenia dostępu do podskórnej profilaktyki dla kolejnych grup chorych potwierdził Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, który podlega ministrowi zdrowia.
Wobec jednoznacznych wypowiedzi ekspertów, ze zdziwieniem i smutkiem dostrzegamy pojawiające się nieprawdziwe i krzywdzące zarzuty jakoby Fundacja działała w innym celu niż zapewnienie odpowiedniej opieki pacjentom z hemofilią. Pragniemy stanowczo podkreślić, że nasze działania wynikają wyłącznie z troski o pacjentów i ich potrzeby. Naturalne jest, że w chwili obecnej wspieramy dostęp do jedynego dostępnego na rynku leku podskórnego – gdy w procesie refundacyjnym pojawią się inne preparaty tego typu, będziemy równie konsekwentnie zabiegać o ich refundację i dostępność. Równie mocno zabiegamy o dostęp do czynników długodziałających, o co wielokrotnie występowaliśmy do resortu zdrowia.
Twierdzenia podważające niezależność Fundacji, niepoparte żadnymi dowodami, uderzają bezpośrednio w rodziców i pacjentów, którzy stworzyli Fundację z myślą o lepszej przyszłości dla swoich dzieci i całego środowiska. Obecna sytuacja budzi nasze zdumienie również z tego powodu, że terapie podskórne są standardem w innych dziedzinach medycyny – onkologii, hematoonkologii czy neurologii – gdzie resort zdrowia zdecydował się udostępnić terapie o nowej formie podania, wsłuchując się w głos pacjentów apelujących o poprawę jakości i komfortu życia.
Z nadzieją patrzymy w przyszłość pomimo braku dialogu ze strony Ministerstwa Zdrowia. W przeciągu ostatnich kilkunastu miesięcy wielokrotnie występowaliśmy do instytucji publicznych z apelami oraz propozycjami zmian w systemie opieki nad pacjentami z hemofilią w Polsce. W znakomitej większości przypadków nie doczekaliśmy się odpowiedzi. Niemniej mamy nadzieję, że kolejne terapie będą dostępne dla pacjentów w ramach publicznej ochrony zdrowia w nieodległej przyszłości. Rozwój nauki nie hamuje, a na horyzoncie pojawiają się kolejne opcje terapeutyczne, obecnie rozwijane w ramach badań klinicznych, które mogą sprawić, że oblicze leczenia hemofilii ulegnie zasadniczej zmianie.
[1] https://www.mzdrowie.pl/…/nowe-opcje-terapeutyczne-w…/
Załączniki:
Stanowisko Polskiej Grupy Hemostazy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów z 28 marca 2025 r.
Stanowisko Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej, przekazana 12 lipca 2025 r.